Algumas doenças hereditárias, como fibrose cística, hemofilia e doença de Tay-Sachs, resultam de múltiplas mutações genéticas no DNA de um indivíduo. Mesmo duas pessoas com a mesma condição podem apresentar conjuntos distintos de mutações. Devido a essa complexidade, a criação de terapias genéticas que sejam eficazes para todos os pacientes com um determinado transtorno tem... Read More