A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longa duração que se agrava progressivamente. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos convivem com essa condição, e cerca de 90 mil novos casos são diagnosticados anualmente. Os medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento demonstrou ser capaz de interromper ou desacelerar a doença em si.
A condição está intimamente ligada à diminuição dos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel crucial no controle dos movimentos, além de apoiar a memória, o humor e outras funções essenciais. À medida que as células do cérebro que produzem dopamina morrem progressivamente, o cérebro perde sua capacidade de regular adequadamente os movimentos. Essa deterioração resulta nos sintomas característicos do Parkinson, como tremores, rigidez muscular e movimento lento.
Pesquisadores do Keck Medicine da USC estão testando agora uma nova abordagem que visa tratar essa perda de dopamina diretamente. Em um ensaio clínico inicial, os médicos estão implantando células-tronco especialmente projetadas no cérebro. Essas células têm a função de substituir neurônios danificados e gerar dopamina.
“Se o cérebro puder novamente produzir níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser desacelerada e a função motora restaurada,” disse Brian Lee, MD, PhD, um neurocirurgião do Keck Medicine e investigador principal do estudo.
Células-Tronco Reprogramadas para Produzir Dopamina
O tratamento utiliza um tipo mais recente de célula-tronco criada em laboratório, conhecida como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Diferente das células-tronco embrionárias, as iPSCs são obtidas a partir de células adultas, como as da pele ou sangue, e reprogramadas de volta a um estado versátil. Nessa forma, elas podem se desenvolver em vários tipos diferentes de células no corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de maneira confiável em células do cérebro que produzem dopamina, oferecendo a melhor chance de revitalizar a produção de dopamina no cérebro,” afirmou Xenos Mason, MD, um neurologista especializado em doenças de Parkinson e outros distúrbios do movimento no Keck Medicine e co-investigador do estudo.
Procedimento de Implante Cerebral e Monitoramento a Longo Prazo
Para a entrega das células, Lee faz uma pequena abertura no crânio para acessar o cérebro. Utilizando imagens por ressonância magnética (RM) como guia, ele coloca cuidadosamente as células-tronco no corpo estriado, a região responsável pela coordenação dos movimentos.
Após a operação, os participantes são monitorados de perto por 12 a 15 meses para rastrear alterações nos sintomas e observar possíveis efeitos colaterais, como discinesia — movimentos excessivos — ou infecção. Os pesquisadores planejam continuar acompanhando os pacientes e monitorando sua condição por até cinco anos.
“Nosso objetivo final é desenvolver uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e proporcionar uma melhor qualidade de vida,” afirmou Lee.
O Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participa do estudo. O ensaio clínico multicêntrico envolve 12 pessoas com Parkinson de moderado a moderado-severo.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu ao ensaio clínico, fase 1 REPLACE™, a designação de “fast-track”, que visa acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu um pagamento honorário da Kenai Therapeutics no passado.
