Uma startup, cofundada por um renomado geneticista de Harvard, avançou no desafio de entender a degradação biológica do corpo humano ao obter a aprovação da FDA para testar sua inovadora terapia genética em humanos.
A Life Biosciences, uma empresa de biotecnologia cofundada pelo professor de genética de Harvard David Sinclair, anunciou na quarta-feira que havia recebido aprovação para um ensaio clínico de Fase 1 que visa, entre outras coisas, restaurar a visão de pessoas com condições oculares como glaucoma e neuropatia óptica isquêmica anterior não arterítica (NAION) por meio de “reprogramação epigenética parcial.” Durante o ensaio, os pesquisadores tentarão reverter o relógio biológico das células danificadas no olho de um indivíduo por meio de injeções diretas. Isso permitirá que a terapia alcance as células ganglionares retinianas danificadas e forneça “instruções de rejuvenescimento” diretamente às células-alvo para ajudar a restaurar sua função e, potencialmente, reverter a perda de visão.
A empresa deve inscrever seus primeiros pacientes nos próximos meses, com resultados que podem ser divulgados até o final deste ano ou início do próximo, afirmou o CEO Jerry McLaughlin à Fortune.
McLaughlin, um veterano da indústria farmacêutica que trabalhou anteriormente na Merck e em biotecnologias apoiadas por capital de risco como Neos Therapeutics e AgeneBio, disse que a aprovação é um marco: “É um dia transformacional, eu acho, para a ciência como um todo, para a Life Biosciences, para o campo da reprogramação epigenética parcial,” afirmou.
A aprovação da FDA, que McLaughlin disse que os pesquisadores do seu setor aguardavam há anos, coloca a pequena equipe da Life Biosciences (com menos de 20 pessoas) à frente da concorrência, enquanto o boom da longevidade é cada vez mais sustentado por investimentos bilionários.
A Altos Labs, uma das apostas de maior perfil em rejuvenescimento celular, lançou com $3 bilhões em fundos em 2022 e, segundo informações, conta com Jeff Bezos, fundador da Amazon e quarto homem mais rico do mundo, como um dos primeiros apoiadores. Enquanto isso, a NewLimit, a startup de longevidade cofundada pelo bilionário CEO da Coinbase Brian Armstrong, levantou $130 milhões em financiamento da Série B no ano passado para perseguir a reprogramação epigenética. Até Elon Musk, CEO da Tesla e o homem mais rico do mundo, recentemente entrou na conversa sobre longevidade, afirmando em Davos que o envelhecimento é um “problema muito solucionável.”
Abordagem ao tratamento da perda de visão
Em vez de se concentrar na reversão do envelhecimento total do corpo, a Life Biosciences adota uma “abordagem escalonada”, começando pelo tratamento de neuropatias ópticas, condições em que o dano ao nervo óptico compromete a visão. O ensaio busca restaurar parte da visão em pacientes com glaucoma e NAION — ambas condições que podem levar à cegueira. O glaucoma é a segunda principal causa de cegueira em todo o mundo, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças, e é especialmente comum em adultos entre 64 e 84 anos. NAION, por sua vez, é a “neuropatia óptica aguda mais comum” em pessoas acima de 50 anos. McLaughlin declarou que a escolha da empresa por essas doenças se deu em parte por seu impacto significativo nos pacientes.
“A má notícia é que não há absolutamente nada para tratar [NAION], e a notícia ainda pior é que há cerca de 20% a 30% de chance de, nos próximos dois a três anos, isso ocorrer no segundo olho,” ele disse.
McLaughlin afirmou que a Life Biosciences já está aplicando sua reprogramação epigenética para ajudar a tratar outras condições. A empresa já obteve sucesso no tratamento da fibrose hepática, ou NASH, o que ele acredita demonstrar que a abordagem da empresa “transcende órgãos.”
Embora a empresa esteja primeiro focada em ajudar pacientes com perda de visão, McLaughlin não ignora a enorme oportunidade que se abre devido ao rápido envelhecimento da população global.
“Nossa taxa de reposição populacional não está dentro dos padrões nos EUA. Estamos bem abaixo da reposição populacional,” disse McLaughlin. “É ainda pior em outras partes do mundo, e com uma população rapidamente envelhecendo, estender a duração saudável da vida humana é crucial, tanto do ponto de vista econômico quanto para a sociedade como um todo.”
A taxa de natalidade acumulada do mundo vem caindo há anos, mas a taxa de fertilidade nos EUA, em particular, atingiu um recorde baixo em 2024, com 1,6 crianças por mulher, abaixo do nível de reposição de 2,1 crianças por mulher. A taxa de fertilidade do país é equivalente a outras economias avançadas, como a Islândia e o Reino Unido, segundo dados do Banco Mundial. Outras estão ainda mais baixas, como o Japão, que registrou uma taxa de fertilidade de 1,15 nascimentos por mulher em 2024, de acordo com uma agência governamental local.
Os fundamentos científicos da Life Biosciences
O cofundador da Life Biosciences e geneticista de Harvard Sinclair é a chave para o avanço da empresa junto à FDA. Anteriormente, Sinclair, que obteve um doutorado em genética molecular pela Universidade de New South Wales, liderou pesquisas pioneiras sobre reprogramação epigenética parcial, que consiste em rejuvenescer células modificando seu epigenoma, marcas bioquímicas que dizem aos genes quando ativar ou desativar sem alterar a sequência de DNA subjacente.
A pesquisa de Sinclair mostrou que, ao usar três das quatro proteínas que o cientista japonês ganhador do Prêmio Nobel Shinya Yamanaka descobriu, que poderiam redefinir completamente a idade de uma célula-tronco para um estado de pluripotência — ou estado “em branco” — os pesquisadores poderiam rejuvenescer células sem redefini-las completamente ao ponto de “esquecer” sua função original. A redefinição parcial dessas células tinha um potencial terapêutico maior, pois essas células “mantinham” sua identidade enquanto se rejuvenescem, ao contrário das células totalmente redefinidas, que “esquecem” sua função e podem se tornar tumores.
Sinclair lançou as bases de seu trabalho com camundongos em ensaios pré-clínicos, a Life Biosciences licenciou a tecnologia de Harvard e do laboratório de Sinclair para testar em primatas não humanos, para melhor refletir a anatomia do olho humano.
Nesses estudos, McLaughlin afirmou que a Life Biosciences induziu uma lesão semelhante à de NAION e então utilizou o tratamento para reverter a perda de visão e restaurá-la a um nível saudável de primatas.
Apesar da crescente concorrência no setor, McLaughlin não se preocupa com os concorrentes e disse que a grande quantidade de dinheiro e atividade na área de longevidade é justificada. Após a aprovação da FDA, mais empresas podem seguir os passos da Life Biosciences e se concentrar mais na reprogramação epigenética, afirmou, o que poderia ser positivo para o campo como um todo.
“Acreditamos que isso tem algumas das melhores perspectivas na ciência do envelhecimento — a reprogramação epigenética parcial,” disse ele. “À medida que continuamos a gerar evidências, essas evidências vão apenas atrair mais pessoas para o campo.”
